Voortgang therapeutisch stamcelonderzoek Universiteit Maastricht – Stichting Voor Sara

Latest News

Voortgang therapeutisch stamcelonderzoek Universiteit Maastricht

In het onderzoek naar een lichaamseigen stamceltherapie van professor Bert Smeets en zijn team zijn weer nieuwe stappen gezet. Ten eerste is uit het onderzoek naar de genetische oorzaken van MDC1A gebleken dat de helft van de Nederlands patiënten dezelfde genetische mutatie in een of beide kopieën van het LAMA2-gen hebben. Omdat de genetisch correctiemethode, die wij ontwikkelen mutatie-specifiek is, is dit enorm gunstig, omdat het ontwikkelen van een dergelijke methode veel werk is en wij nu met dezelfde methode de helft van de patiënten kunnen behandelen.

Een ander voordeel is dat wij patiënten met identieke mutaties in het LAMA2-gen maar een verschillend klinisch beloop kunnen vergelijken om te zien welke factoren hiervoor verantwoordelijk zijn. Dit kan leiden tot nieuwe aangrijpingspunten voor mogelijke behandelingen. Uit voorlopige gegevens van het onderzoek met genetische merkers blijkt dat het gaat om een foundermutatie, waardoor een groot deel van de lotgenoten ook nog eens, ver weg familie is. Dit zoeken wij nog precies uit.

Het genetische correctieproces in spierstamcellen loopt voorspoedig, maar er zijn nog wel wat hobbels te nemen. Op dit moment lukt het ons in ongeveer 40% van de spierstamcellen van patiënten met een andere aandoening de gewenste correctie te realiseren. Nu wij recent toestemming van de Medisch-Ethische ToetsingsCommissie (METC) hebben gekregen om spierbiopten van volwassen MDC1A-patiënten en ouders, die drager zijn van de foundermutatie te verzamelen, kunnen wij direct deze methode overzetten op hun spierstamcellen.

Het grootste probleem op dit moment is om de correct gecorrigeerde spierstamcellen te isoleren met behoud van hun vitaliteit. Het moge duidelijk zijn dat alle manipulaties deze gevoelige cellen kunnen beschadigen, waardoor zij minder effectief worden voor behandeling, en dat wij willen wij uiteraard zoveel mogelijk voorkomen.

Bert Smeets



Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Scroll to top